Geçtiğimiz yıllara kadar herhangi bir tedavisi bulunmayan (SMA), dünyada görülme sıklığı 10 binde bir iken, Türkiye’de 6 binde bir görülüyor. Çok nadir görülen bu kas hastalığı için aileler gen tedavisini tercih ediyor. Henüz Türkiye’de uygulanmayan bu tedavi için SMA’lı hastaların aileleri SGK tarafından ilaçların temin edilmesini bekliyor.